Présentation de GenSight Biologics
GenSight Biologics est une société biopharmaceutique basée à Paris, spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques dédiées aux maladies neurodégénératives rétiniennes et aux troubles du système nerveux central. Fondée et dirigée par la CEO Laurence Rodriguez, l’entreprise se distingue par l’utilisation de technologies de pointe pour préserver et restaurer la vision chez des patients atteints de maladies rares et graves.
Montant et objectifs de la levée de fonds
Récemment, GenSight Biologics a levé environ 500 000 euros auprès d’investisseurs non divulgués. Ce financement vise principalement à garantir la continuité opérationnelle de la société, à finaliser les activités de transfert de fabrication, ainsi qu’à préparer l’ouverture anticipée d’un accès compassionnel en France. Par ailleurs, ces fonds soutiennent également le lancement de l’étude clinique de Phase III nommée RECOVER.
Une technologie innovante au service des maladies oculaires rares
La société s’appuie sur deux plateformes technologiques majeures : la séquence de ciblage mitochondrial (MTS) et l’optogénétique. Ces approches permettent d’adresser des pathologies rétiniennes dégénératives en ciblant les mécanismes mitochondriaux et en exploitant la lumière pour restaurer la fonction visuelle. Ce double levier technologique offre de nouvelles perspectives pour les patients affectés par des maladies jusqu’alors incurables.
Le porte-étendard : GS010 (lenadogene nolparvovec)
Le produit candidat principal de GenSight Biologics, GS010, également appelé lenadogene nolparvovec, est aujourd’hui en Phase III d’essais cliniques pour la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (LHON), une maladie mitochondriale rare qui entraîne une cécité irréversible chez les adolescents et jeunes adultes. Cette thérapie génique est administrée par injection intravitréenne unique dans chaque œil, avec pour objectif une récupération visuelle fonctionnelle durable.
Un développement soutenu par des financements récents
Cette levée de fonds s’inscrit dans la continuité d’un financement antérieur d’environ 4 millions d’euros annoncé début juillet 2025. Ces ressources cumulées renforcent la capacité de GenSight Biologics à poursuivre ses recherches, optimiser sa production industrielle et accélérer la mise sur le marché de ses thérapies innovantes.
Conclusion
Grâce à une stratégie alliant innovation scientifique et levées de fonds régulières, GenSight Biologics consolide sa position de leader dans le domaine des thérapies géniques pour les maladies neurodégénératives de la rétine. Le soutien financier obtenu permettra d’avancer vers des solutions thérapeutiques prometteuses, offrant de nouveaux espoirs à de nombreux patients souffrant de pathologies oculaires rares.
